创新药排队闯关FDA，美国市场是出海唯一选择吗？

　　来源：E药经理人

　　作为纽约州立大学布法罗分校药学院本科和硕士，纽约大学商学院MBA，拥有17年全球药物临床开发经验，6年诺华全球临床开发项目管理经验的安渡生物COO陈小敏十分看好当前中国医药产业的发展。近年来，不论是政策监管还是国内医药产业的环境都不断向好，让越来越多如陈小敏一样的海外华人和科学家选择回国发展，同时将此前积累的经验与理念带回了国内。

　　Q=E药经理人融媒体

　　A=安渡生物COO 陈小敏

　　安渡生物COO 陈小敏

　　Q：你目前所从事的工作中，会在哪些方面涉及到中、美两国的市场？

　　A：在全球药物临床开发上，我有着十余年的经验，其中包括6年的美国诺华临床开发项目管理经验。目前安渡生物的业务主要包括转化和临床药理、生物分析和生物标志物、药政事务和临床研究，所有的业务均涉及中、美，乃至全球市场。目前，安渡生物在全球范围的客户中，有67%来自境外，37%来自国内。从另一个角度来说，可以将安渡生物看作一座桥梁，不仅连接临床前到临床再到入市申报各阶段，也连接中国与全球的市场。

　　Q：在海外工作多年后，为什么会选择回国创业？

　　A：决定回国创业的原因是看到了中国的药品监管部门及各级政府正在不断地为药物开发的规范性、科学性等多方面做努力，整个行业都向着积极的方面发展。具体到安渡生物来说，公司为制药公司提供全球标准的转化科学和临床开发服务，是一家侧重科学性和临床策略的CRO。作为新药研发的参与方，许多鼓励创新药研发的利好政策出台，能够让安渡生物的服务价值进一步体现。

　　在海外药企多年的工作经历让我深刻认识到药物临床开发是一个被严格监管的行业，国内的监管机构也为此付出很多努力，相继出台多项指导原则和法规去监管药物的临床研究，这让我觉得在这样一个规范、科学的环境下，制药行业会有很好的发展机会。在严格的监管环境下，安渡生物的优势也能够体现出来，更好地帮助创新药公司提升临床开发的质量和效率。因为这种向国际化靠拢的监管制度让我们这些在海外工作多年的华人和科学家觉得，应该回国做出一些贡献。

　　Q：回到中国工作后，感受到最大的变化是什么？

　　A：回到中国后我发现，中国医药产业的发展比任何一个人的想象都要快，说“光速”也不为过。

　　安渡生物从2018年初成立到现在，切身体会到最大的变化体现在中国的监管机制方面，指导原则都向着科学性的方向发展。比如临床药理领域，在成立之初，安渡生物经常需要为国内的药企“扫盲”，到如今不断扩大团队和实验室设施满足客户的需求，整个行业对于安渡生物所提供的从临床前到临床各个阶段及上市后的创新药物开发项目有了新的认识。这也得益于与临床药理相关指导原则的出台。尤其2020年年底CDE发布《模型引导的药物研发技术指导原则》，以及后续很多指导原则的出台，这些指导原则让更多的国内药企理解了临床药理的重要性。

　　Q：如果从监管政策的角度来看，中美之间还存在哪些差异？

　　A：中国的监管政策正在从之前以安全性政策及指导原则为主，向更具有科学性政策及指导原则发展。

　　不论中、美，还是全球任何一个地区，制药行业最重要的是安全性，第二是有效性。美国的监管政策体系已经相对完善，对于逐渐建立监管体系的中国医药行业而言，一开始的工作是从保证药物安全性开始的，近几年逐渐向更具有科学性与有效性方面发展。比如在临床药理方面，2020年国家药监局相继出台《创新药临床药理学研究技术指导原则（征求意见稿）》与《模型引导的药物研发技术指导原则》等一系列指南指导药物研究者通过临床药理学进行药物临床开发。

　　Q：国内药企的创新与美国药企的创新有哪些差异？

　　A：随着国内创新药的发展不断向前，不论是从仿制药转型而来的Pharma还是新兴的Biotech，在新药研发中，同一时间段会出现数十个甚至上百个相同的靶点或项目，比如现在的PD-1。但这种扎堆的现象在美国市场并不多见。从美国市场来看，当一个项目已经在市场上有一个或几个已上市产品后，海外的公司往往会提早放弃这些项目，因为后续上市的产品很难在市场拥有立足之地，企业往往会将有限的资金、资源用在更有优势的项目中。

　　中美很多药企的创新差异，有时从新药研发立项时就存在，主要体现在临床需求以及商业化层面。因此安渡生物也希望通过帮助创新药研发企业制定更合理、科学的临床前及临床开发策略，陪伴药物全生命周期，提升药物上市成功率。

　　Q：基础研究、源头创新是中国创新药企正在奔赴的愿景，你觉得中国创新药企实现源头创新，可以从美国过往发展中汲取哪些经验？

　　A：国内近年来药审改革等一系列政策利好，中国正在构建起一个相对完整的医药创新生态系统，新药研发已经有了一个质的飞跃。从数量上看，中国对于全球创新的贡献仅次于美国。但需要正视的是，原始创新、基础研究能力仍然有待加强。比如以临床价值为导向的新药研发，政策引导是一方面，企业自身的意识转变更为重要。在美国市场中并不会发生太多靶点扎堆的问题，因为药企在长期的发展过程中已经可以看到，没有抢占到上市先机的药物往往无法在市场中立足，占有一席之地，因此海外的公司更多地会在创新的源头就寻找差异化。

　　Q：FDA监管理念与规则的认知，也是本土药企开拓美国市场的很大壁垒，在你看来有哪些方式可以让中国药企更快地理解美国监管理念与要求？

　　A：一定要加强与监管机构的沟通。像之前发生的一些出海失败案例，我认为部分原因可能是缺少充分沟通。在整个临床开发的过程中，从临床前到进入临床的每一步，再到上市前，都应该与监管机构进行充分沟通。从过去的经验看，美国监管机构也很有意愿去沟通。从监管的角度来说，一个新产品进入市场，在安全性、对相应人种的有效性等方面，监管机构都希望与企业进行沟通，以更好地保证一款药物进入市场时，安全性、有效性能够满足当地的需求。在出海的过程中，通过和当地的监管部门充分地沟通，不管是对临床试验方案设计以及后续的审批都是有益无害的。

　　Q：中美关系等宏观环境的变化，对中国的创新药出海有哪些影响？

　　A：可以将出海的目光放的更广阔。许多药企都将目光投向美国市场。但其实欧盟市场作为一个整体，也是全球创新药物市场的主要参与者，不仅市场非常成熟，规模也不亚于美国，且新药研发投入很高，是许多创新药I期临床实验的首选。

　　（本文摘自《医药界·E药经理人》2022年10月刊）